Zulassung: Die Guten ins Töpfchen

20. März 2015
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Bei einigen Arzneimittelgruppen haben Zulassungsverfahren immer noch ihre Tücken. Apotheker befassen sich vor allem mit Präparaten für die Pädiatrie – europäische Vorgaben greifen nur langsam. Auch hält nicht jedes Phytopharmakon, was Hersteller versprechen.

Keine kleinen Erwachsenen: Nach wie vor erhalten Kinder viele Medikamente, die nur an Erwachsenen geprüft worden sind. Pädiater schätzen, dass 70 Prozent aller Präparate auf pädiatrischen Intensivstationen und 90 Prozent aller Pharmaka in der Früh- und Neugeborenen-Intensivmedizin off label verabreicht werden. Defizite bestehen auch in der ambulanten Versorgung. Durch gesetzliche Neuerungen hat sich die Lage etwas verbessert.

Europa greift durch

Zum Hintergrund: Schon 2007 trat die europäische Leitlinie E11 – Clinical Investigation of Medicinal Products in the Pediatric Population der International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use (ICH) in Kraft. Ziel ist, bei allen neu zugelassenen Pharmaka zu entscheiden, ob Zulassungen bei Kindern Sinn machen. Eine zentrale Rolle spielt der EMA-Ausschuss für Kinderarzneimittel (Paediatric Committee, PDCO). Gemeinsam mit dem Hersteller entwickeln PDCO-Experten Programme für Studien mit Kindern. Möglicherweise ordnet das PDCO an, Studien mit kleinen Patienten zu verschieben, bis Resultate bei Erwachsenen vorliegen. In Einzelfällen werden Pharmaunternehmen auf Antrag von der Pflicht zur Vorlage eines pädiatrischen Prüfkonzepts befreit. Ansonsten schließen sich Tests mit kleinen Patienten an. Läuft alles nach Plan, folgt eine Zulassung für Kinder und Jugendliche – inklusive sechsmonatiger Verlängerung der Marktexklusivität. Für Arzneimittel, die schon bei Erwachsenen zugelassen worden sind, lässt sich die Zielgruppe erweitern. Hersteller haben die Option, Paediatric Use Marketing Authorisations (PUMA) zu beantragen. Das ist jetzt in einem Fall äußerst erfolgreich geschehen.

Kampf dem Hämangiom

Um kapilläre Hämangiome, sprich embryonale Tumoren mit Endothel-Proliferation, bei Kleinkindern zu behandeln, steht neben chirurgischen Interventionen auch Propranolol zur Verfügung. Nach erfolgreicher PUMA-Zulassung für die Indikation standen weitere Hürden bevor. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) führte laut Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz eine frühe Nutzenbewertung durch – mit Erfolg. „Für die Gruppe der Kinder mit einem Hämangiom, bei dem die Gefahr von bleibenden Narben oder Entstellung besteht, lag dem G-BA eine aussagekräftige vergleichende Studie zur Bewertung vor. Dies ist angesichts der bekannten Schwierigkeiten bei der Durchführung von klinischen Studien an Kindern besonders bemerkenswert“, sagte Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA. Grund genug, Propranolol bei dieser Patientengruppe einen „erheblichen Zusatznutzen“ zu attestieren – die höchstmögliche Kategorie im Bewertungsverfahren. Ärzte und Apotheker sind zufrieden, doch am Prozedere häufen sich die Zweifel. Dr. Martin Weiser, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Arzneimittel-Hersteller (BAH), verweist auf hohe regulatorische Anforderungen. „Mit dem Erhalt einer PUMA-Zulassung ist der Zusatznutzen des Kinderarzneimittels bereits bewiesen“, so Weiser. „Daher sollte der Zusatznutzen nicht in einem weiteren Verfahren erneut belegt werden müssen. Vielmehr sollte die frühe Nutzenbewertung des G-BA nur noch das Ausmaß des Zusatznutzens bewerten.“ Dr. Markus Rudolph von der Initiative Arzneimittel für Kinder (IKAM) gibt zu bedenken, dass es für Kinder und Jugendliche keine therapeutisch gleichwertige Alternative gäbe. Apotheker sehen bei Zulassung und Evidenz aber noch weitere Schwachstellen im System.

Was blüht denn da?

Stein des Anstoßes ist die Phytotherapie. Ende Januar trafen sich auf Einladung der Deutschen Pharmazeutischen Gesellschaft (DPhG) Forscher aus Hochschule, Industrie, Klinik und Behörden, um den Wissensstand bei pflanzlichen Arzneimitteln zu diskutieren. Sie sprachen von „teilweise beträchtlichen Erkenntnislücken“ im Themengebiet und forderten, Wissensdefizite abzubauen. Ein Appell an pharmazeutischen Unternehmen, aber auch an Hochschulen und sonstige Forschungseinrichtungen, aktiv zu werden, folgte. Momentan fehlen jedoch Anreize, aktiv zu werden. Nach zehn Jahren „allgemeiner, medizinischer Verwendung“ (well established use) gelten Wirksamkeit und Sicherheit als nachgewiesen. Alle Informationen können von Zweitanbietern verwendet werden, selbst Daten jüngeren Ursprungs. Deshalb schlägt die DPhG-Expertenrunde vor, dass Firmen wie bei chemisch-synthetischen Pharmaka einen ausreichend langen Unterlagenschutz genießen – für therapeutisch relevante Innovationen, versteht sich. Der Nachweis wäre über kontrollierte klinische Studien zu erbringen. Und wer Nachfolgeprodukte auf den Markt bringt, müsse künftig belegen, dass Eigenschaften des Präparats mit dem ursprünglichen Pharmakon weitgehend übereinstimmen: hohe Hürden für so manches Phytopharmakon. Verfahren machen nur auf europäischer Ebene Sinn.

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1 Kommentar:

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und wie sieht es denn mit den fikiven aus?

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