Pharmaforschung: Jackpot oder Niete

5. Dezember 2014
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Arzneimittelhersteller investieren große Summen in ihre Forschung. Neue Studien gewähren Apothekern einen Blick hinter Unternehmenskulissen. Beispielsweise sind Entwicklungskosten in den letzten Jahren explodiert, und Firmen pokern bei ihrer Preisgestaltung. Dagegen regt sich zunehmend Widerstand.

Ein langer Weg vom Labor bis in die Apotheke: Laut Steven M. Paul, Forscher bei Eli Lilly, landen von 5.000 bis 10.000 Molekülen statistisch gesehen 12,4 in der vorklinischen Entwicklung. Das Aussieben zieht sich über die klinischen Phasen I (8,6 Substanzen), II (4,6) und III (1,6) weiter. Schließlich lassen Behörden genau ein neues Präparat zu. Dafür müssen Hersteller bis zu 1,6 Milliarden US-Dollar veranschlagen, berichtet der Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa). Mehr als die Hälfte aller Ausgaben entfällt auf die klinische Entwicklung. Besonders aufwändig sind Phase-III-Studien. Apotheker fragen sich, wie verlässlich entsprechende Zahlen wirklich sind. Jetzt haben Forscher der Tufts University, Boston, eine Arbeit veröffentlicht.

Der Industrie auf den Zahn gefühlt

Joseph A. DiMasi hat im Rahmen einer Analyse Wirtschaftsdaten der 50 umsatzstärksten pharmazeutischen Hersteller analysiert. Dazu gehörten nahezu 4.000 experimentelle Arzneistoffe inklusive Biologicals. Detailinformationen zu Phase-I-Tests gab es bei 1.734 Molekülen. Alle Konzerne teilte DiMasi in drei Gruppen ein: die Top Ten, die Spitzengruppe elf bis 20 und das Mittelfeld (21 bis 50). Die erste Gruppe vereinte 55 Prozent aller innovativen Moleküle, bei der zweiten waren es 20 Prozent, und die dritte Gruppe vereinte 25 Prozent. Über alle Größen gemittelt, kamen 71 Prozent der Innovationen aus der hauseigenen Forschung – bei kleinen Firmen 64 Prozent, bei großen 73 Prozent. In den Pipelines befanden sich häufig kleine Moleküle (small molecules), vor allem bei den Top-Ten-Konzernen. Alle anderen Hersteller setzten eher auf Therapien mit größeren Molekülen.

David gegen Goliath

Zum Resultat: Kleine und mittlere Konzerne behaupten sich den Branchengiganten gegenüber mehr als tapfer. Hinsichtlich der Erfolgsraten bei Phase-I-Tests fand Joseph A. DiMasi 7,3 Prozent (Top-Ten-Firmen), 9,8 Prozent (Top elf bis 20) und 7,9 Prozent (Top 21 bis 50), gemittelt über alle Moleküle eines Konzerns. Bei Pharmaka aus eigenen Forschungsabteilungen war der Unterschied mit 6,9 versus 8,0 versus 6,9 Prozent noch etwas augenscheinlicher. Die Autoren vermuten hier unterschiedliche Effekte: Große Konzerne haben mit bürokratischer Ineffizienz zu kämpfen. Demgegenüber stehen größere personelle und finanzielle Ressourcen. Beispielsweise wird es mit erfahrenen Angestellten leichter gelingen, regulatorische Hürden beim Zulassungsverfahren zu überwinden. Top-Ten-Hersteller können es sich ebenfalls leisten, aussichtslose Projekte rascher zu beenden, als dies bei Startups der Fall ist.

Zeitraubende Entwicklung

Noch ein Blick auf die Zeitschiene. Von der Synthese bis zur Zulassung vergingen im Schnitt 128 Monate: 31 für Arbeiten im Labor bis zur Phase I, weitere 20 von Phase I bis Phase II, und 30 von Phase II bis Phase III. Anschließend mussten Hersteller Unterlagen für die Zulassung vorbereiten (New Drug Application / Biologic License Application; 31 Monate). Nach weiteren 16 Monaten hatten sie endlich grünes Licht für die Markteinführung.

Mehr als zwei Milliarden Dollar

DiMasi befasste sich auch mit ökonomischen Aspekten der Arzneistoffentwicklung. Er gibt die Kosten bis zur Marktreife mit 2.558 Millionen US-Dollar an. Davon entfallen 1.098 Millionen Dollar auf Synthesen und erste Tests im Labor. Klinische Studien schlagen mit 1.460 Millionen Euro zu Buche. Hinzu kommen noch 312 Millionen Dollar für Post-Marketing-Studien. Noch ein Blick zurück: In den 1970er Jahren investierten Pharmafirmen 179 Millionen US-Dollar pro neu zugelassenem Wirkstoff, in den 1980er Jahren waren es 413 Millionen, und in den 1990er Jahren 1.044 Millionen. Der Anstieg auf 2.558 Millionen hat die Autoren selbst überrascht. Sie spekulieren, dahinter könnten höhere Versagerquoten in klinischen Studien stecken. Gesetzliche Vorgaben werden immer restriktiver, etwa durch größere Patientengruppen. Neue Pharmaka müssen sich mit bekannten Arzneistoffen messen, und nicht nur mit Placebo. Ein weiteres Argument: Laut DiMasi stehen mehr und mehr Therapien gegen chronische Erkrankungen im Mittelpunkt des Interesses. Hier sei es schwerer, Arzneistoffe zu finden, verglichen mit Akuttherapien.

Von Kosten und vom Nutzen

Pharmazeutische Hersteller haben längst einen Weg gefunden, hier gegenzusteuern. Laut Arzneiverordnungsreport 2014 kommen innovative Medikamente zu immer höheren Preisen auf den Markt. Sofosbuvir mag ein Extremfall sein – ähnliche Beispiele gibt es zuhauf. Seit November ist Glybera® (Alipogen tiparvovec) zur Behandlung schwerer Lipoproteinlipase-Defizienzen auf dem Markt. Kostenpunkt: knapp 54.000 Euro pro Spritze respektive 1,1 Millionen Euro pro Patient. Und TNF-Hemmer schlugen im letzten Jahr mit Nettokosten von 1,3 Milliarden Euro zu Buche. Weitere 1,2 Milliarden gaben Krankenkassen für neue Präparate bei multipler Sklerose aus. Damit versuchen Konzerne, höhere Investitionskosten zu kompensieren. Sie stopfen aber auch Defizite durch die Konkurrenz von Generika. Politikern ist diese Strategie schon lange ein Dorn im Auge – sie fordern Nachbesserungen beim AMNOG. Im ersten Jahr der Zulassung setzen Hersteller ihre Preise selbst fest. Danach geht es heiter weiter. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), sagt, Abschläge seien völlig losgelöst vom Ausmaß des Zusatznutzens. Andere Länder gehen rigoroser mit „Mondpreisen“ um. Der britische National Health Service übernimmt keine Kosten für Kadcyla® (Trastuzumab Emtansin) mehr – zuletzt wären 115.000 Euro pro Person fällig gewesen. Patienten bleibt nur, Unterstützung beim Cancer Drugs Fund zu beantragen. Frankreich wiederum gelang es, in Verhandlungen mit Gilead den Preis von Sovaldi® um etwa 25 Prozent zu drücken. Es gibt Mittel und Wege.

13 Wertungen (4.69 ø)

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4 Kommentare:

Guten Tag! Hier die Liste des weltweiten Rankings der Firmen: http://en.wikipedia.org/wiki/List_of_pharmaceutical_companies (die Zusammenstellung basiert auf veröffentlichungspflichtigen Zahlen, die beispielsweise in Jahresberichten zu finden sind)

#4 |
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Gast
Gast

Nochmals die Frage an den Autor des interessanten Artikels, wer waren die Top-Ten-Firmen?
Oder ist das ein Geheimnis?

#3 |
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Apotheker

Das leidliche Problem ist doch wie immer das liebe Geld!

Mal ehrlich – eine Spritze fuer 50.000€ ist nur sehr schwer zu vermitteln!
Mich persoenlich hatte letztes Monat schon an ein neues Antimykotikum fur ca. 5000€ schon schwer ueberrascht – vor allem weil es ein Privatrezept war und man selbst als Apotheker nicht jeden Tag ein Buendel 100er in die Hand gedrueckt bekommt!

Politik, Kassen und Pharmafirmen muessen sich genau ueberlegen wohin wir eignetlich steuern wollen! Bestes Beispiel der Verdacht auf Faelschungen in Zulassunugsverfahren, weil die Datenauswertung nach Indien verlagert wurde! So kanns nicht gehen!
Solide Forschung kostet Zeit und Geld! Wir in Deutschland haben die Moeglichkeiten und die Leute die so etwas machen und auch machen koennen! Nur es geht nicht immmer schneller und immer billiger!

Mit vielen Gruessen,

Christian Becker (Apothker)

#2 |
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Gast
Gast

Interessanter Artikel.
Wer waren die Top-Ten-Firmen?

#1 |
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