Seltene Lungenerkrankung: Neue Zelltherapie

22. August 2014
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Forscher haben einen neuartigen Therapieansatz für die angeborene pulmonale Alveolarproteinose (PAP), eine schwere Lungenerkrankung im Kindesalter, entwickelt. Dabei transplantierten sie reife Blutzellen direkt in erkrankte Lungen.

Dr. Nico Lachmann, Prof. Dr. Thomas Moritz, Dr. Christine Happle und Prof. Dr. Gesine Hansen, Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH), haben im Mausmodell einen neuartigen Therapieansatz für die angeborene pulmonale Alveolarproteinose (PAP), eine schwere Lungenerkrankung des Kindesalters, entwickelt. Das Forscherteam um Professorin Dr. Gesine Hansen, Direktorin der MHH-Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie, BREATH, Deutsches Zentrum für Lungenheilkunde, und Professor Dr. Thomas Moritz, Arbeitsgruppe Reprogrammierung und Gentherapie, Institut für Experimentelle Hämatologie sowie Exzellenzcluster REBIRTH (Von Regenerativer Biologie zu Rekonstruktiver Therapie), transplantierte dabei reife Blutzellen direkt in die Lunge erkrankter Mäuse. Die therapeutische Wirkung einer einzigen Zelltransplantation war dabei viele Monate später noch eindrucksvoll nachweisbar. Die Ergebnisse veröffentlichten die Wissenschaftler nun im Fachmagazin „Science Translational Medicine“. 

PAP – was ist das?

Die PAP ist eine sehr seltene, lebensbedrohliche Lungenerkrankung, die auf einem Defekt der Fresszellen in der Lunge, den Alveolarmakrophagen, beruht. Die Fresszellen sind nicht in der Lage, Eiweiße und Fette in der Lunge abzubauen, sodass sich diese in der Lunge ansammeln und den Gasaustausch erheblich stören. Die kleinen Patienten leiden an schwerer Atemnot sowie einem hohen Infektionsrisiko und sterben oft früh. Die einzige etablierte Therapie derzeit ist eine regelmäßige Spülung der Lunge in Narkose, um die Eiweiße und Fette auszuspülen. Dies lindert zwar die Symptome, ist aber mit erheblichen Belastungen und Risiken für die Kinder verbunden. 

Neuer Therapieansatz mit eigenen Blutzellen

Für den neuen Therapieansatz werden zunächst aus patienteneigenen Blutzellen in der Zellkultur gesunde Fresszellen-Vorläufer hergestellt. Diese Zellen werden dann im Rahmen einer Lungenspiegelung direkt in die Lunge transplantiert, wo sie zu funktionsfähigen Fresszellen ausreifen und die Funktion der defekten Zellen übernehmen. „Bei der Zelltransplantation handelt es sich im Vergleich zur Lungenspülung um einen wenig belastenden, risikoarmen Eingriff, der prinzipiell auch ambulant ausgeführt werden kann. Eine klinische Umsetzung der Erkenntnisse innerhalb der nächsten drei bis fünf Jahre ist gemeinsam mit einer Arbeitsgruppe am Cincinnati Children’s Hospital in den USA geplant“, sagt Dr. Christine Happle, MHH-Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie, eine Erstautorin der Studie. „Allerdings muss in den Patientenzellen während der Zellkultur noch der Gendefekt korrigiert werden, der die Ursache der Erkrankung darstellt. Hierzu setzen wir Genfähren ein, die speziell am Institut für Experimentelle Hämatologie entwickelt werden“, ergänzt Dr. Nico Lachmann aus der REBIRTH-Arbeitsgruppe, der sich die Erstautorschaft mit Dr. Happle teilt.

Originalpublikation:
Pulmonary transplantation of macrophage progenitors as effective and long-lasting therapy for hereditary pulmonary alveolar proteinosis;
Christine Happle et al.; Science Translational MedicineVol. 6; Issue 250; S. 250ra113; DOI: 10.1126/scitranslmed.3009750

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