Comeback der Genschrauber

22. Januar 2010
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Zum ersten Mal ist es französischen Medizinern gelungen, die Erbkrankheit Adrenoleukodystrophie (ALD) mithilfe einer Gentherapie zu behandeln. Steht damit endlich der Durchbruch der neuen Therapierichtung bevor?

Die Nachricht kam über den Wissenschaftlichen Dienst der Französischen Botschaft: „Das Fortschreiten der seltenen Erbpathologie ALD (Adrenoleukodystrophie) konnte bei zwei Kindern durch die Transplantation eigener, genetisch modifizierter Knochenmark-Stammzellen aufgehalten werden“. Vorausgegangen war die Veröffentlichung im Fachblatt Science.

Denn bisher galt ALD als unbesiegbare Malaise. Dabei kommt es zum fatalen Abbau des Myelins. Die Folge: Betroffene Kinder leiden „an einem rasch fortschreitenden geistigen Verfall und an Lähmungserscheinungen“, wie der wissenschaftliche Dienst der Botschaft betont. Weil die Erkrankung – eine Mutation des Gens ABCD1 – x-chromosomal-rezessiv vererbt wird, sind nur Jungen von ALD betroffen. Bereits im Jahr 1993 identifizierte Patrick Aubourg gemeinsam mit Jean-Louis Mandel den defekten Genabschnitt. Doch erst jetzt gelang den Professoren in einer internationalen Besetzung mit Kollegen aus Deutschland und den USA die Durchführung des klinischen Versuchs.

Viren als Gentransporter

Dazu entnahmen die Mediziner den siebenjährigen Jungen Blutstammzellen aus dem Knochenmark. In einer Petrischale wurden diese mit dem entsprechenden „Korrektur-Gen“ versehen und den Kindern zurücktransplantiert. Was auf den ersten Blick einfach erscheint, erweist sich bei näherer Betrachtung als äußerst komplex. Um die Langzeitwirkung dieser Gentherapie zu erreichen, mussten Viren als Gentransporter zum Einsatz kommen, die ihre genetischen Informationen in das Genom der Zelle einbauen. Als die richtige Wahl erwies sich der Einsatz einer inaktiven Form des Aidsvirus HIV. Denn der Spezial-Erreger infiziert nur jene Zellen, die sich nicht teilen. „Diese Entdeckung aus der AIDS-Forschung wird sich auf die Behandlung der an dieser Krankheit leidenden Patienten auswirken“, erklärt Patrick Aubourg.

Über einen Zeitraum von jeweils 24 und 30 Monaten beobachteten die Ärzte die Wirkung der durchgeführten Gentherapie. Christof von Kalle, Direktor des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen in Heidelberg, zeichnete dabei für die Analyse der korrigierten Zellen verantwortlich. Am Ende stand fest: Die Zerstörung der Myelinschicht schien vorerst gestoppt. „Noch ist das Nervenleiden ALD durch die Gentherapie nicht heilbar, aber diese vielversprechenden ersten Ergebnisse und die mögliche Kopplung mit einer frühzeitigen Diagnose eröffnen neue Perspektiven“, heißt es dazu aus Paris.

Gentherapie: Leises, globales Comeback

Man kann es auch anders ausdrücken. Nachdem die Gentherapie gegen Ende des vergangenen Jahrtausends nach einigen spektakulären Todesfällen praktisch als abgeschrieben galt, erfährt die Anwendung ein leises, globales Comeback. Als besonders geeignete Ziele erweisen sich neurodegenerative Erkrankungen wie Morbus Alzheimer und andere Demenzerkrankungen, selbst die Parkinson´sche Erkrankung soll, wenn es nach Willen der Forscher geht, eines Tages mit Hilfe der Gentherapie geheilt werden. Der Vorstoß der Gentherapeuten ist offensichtlich. So fördert die Europäische Kommission seit Oktober 2008 das Forschungsprojekt NEUGENE mit vier Millionen Euro über einen Zeitraum von drei Jahren. Im Fokus von NEUGENE stehen rekombinante Viren auf Basis von adeno-assoziierten Viren und Lentiviren – sie sollen ihre Genfracht „wesentlich zielgenauer in bestimmte Zelltypen des Zentralnervensystems einbringen, als dies derzeit möglich ist“.

Ebenfalls 2008 meldeten Wissenschaftler Fortschritte bei der gentherapeutischen Behandlung von Patienten mit Lipoproteinlipase-(LPL)-Mangel. Immerhin: „Bei allen Patienten wurden mit der Ausnahme von einer Person nach der Behandlung die Fettkonzentrationen reduziert“, teilte im Sommer 2008 die durchführende Firma Amsterdam Molecular Therapeutics mit. Im vergangenen Jahr wiederum verzeichneten Düsseldorfer Mediziner beachtliche Erfolge bei der gentherapeutischen Behandlung der rheumatoiden Arthritis.

Dass indes selbst als sicher eingestufte Therapien unerwartet scheitern können, erfuhr die Fachwelt vor sieben Jahren. So musste eine der bis dahin erfolgreichen Gentherapiestudien mit IL2RG abgebrochen werden, weil einige der behandelten Kinder an Leukämie erkrankten: Der Blutkrebs war durch die Aktivierung eines Onkogens ausgelöst worden.

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