Vom Sterben in der Warteschleife

14. Juni 2016
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Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen haben keine Zeit, auf die Zulassung innovativer Wirkstoffe zu warten. Ärzte und Vermittler versuchen deshalb, Studien oder Härtefallprogramme zu finden. Sie bewegen sich auf einem schmalen Grat zwischen Hilfe und Industrienähe.

Die zehnjährige Hannah Vogel, ein Mädchen aus dem bayerischen Greiling, leidet an neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (NCL) vom Typ 2. Ihr Körper transportiert Ceroid-Lipofuszine nicht mehr ab, und Nervenzellen gehen langsam zu Grunde. Etablierte Pharmakotherapien gibt es nicht, die Erkrankung führt zum Tode. BioMarin, ein forschender Hersteller aus dem kalifornischen San Rafael, entwickelt zwar Cerliponase Alfa (BMN 190) als rekombinante Version der fehlenden Tripeptidylpeptidase 1 (TPP1). Er weigert sich aber bislang, Hannah mit dem Präparat zu versorgen. Dabei hätte BioMarin nach deutschem Recht mehrere Möglichkeiten.

Härtefälle und Sonderwege

Der einfachste Weg wäre, Hannah in eine klinische Studie aufzunehmen. Bei lebensbedrohlichen oder schwerwiegenden Erkrankungen kennt das deutsche Recht darüber hinaus mehrere Sonderwege. „Im Rahmen eines Härtefallprogramms können Arzneimittel ohne Genehmigung oder ohne Zulassung einer bestimmten Patientengruppe zur Verfügung gestellt werden, wenn ausreichende Hinweise auf die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels vorliegen und für dieses eine klinische Prüfung durchgeführt wird oder ein Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur, der zuständigen Bundesoberbehörde oder einer für die Zulassung zuständigen Behörde eines Mitgliedstaates gestellt worden ist“, heißt es in der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung.

Existieren weder Härtefallprogramme noch klinische Studien, können Ärzte einen individuellen Heilversuch unternehmen. Hier greift der Paragraph 34 Strafgesetzbuch („rechtfertigender Notstand“). Bleibt als Schwierigkeit für Ärzte, geeignete Studien oder Härtefallprogramme zu finden. Doch Hilfe naht: Plattformen wie TrialReach, My tomorrows und LoveSteve spielen ihre Stärken aus. Ein Überblick.

TrialReach: Studie sucht Patienten

Das Portal TrialReach geht auf gemeinsame Initiativen von Novartis, Pfizer und Eli Lilly zurück. Im Mittelpunkt steht eine seit Jahren bekannte Fragestellung: Wie finden Patienten passende Studien – und wie gelangen Forscher an die richtigen Patienten? „Hunderte Milliarden Dollar werden pro Jahr für klinische Studien ausgegeben, und die meisten werden nicht rechtzeitig beendet, weil die richtigen Teilnehmer fehlen“, sagt Pablo Gravier, CEO von TrialReach. Als Grund sieht er komplex formulierte, unstrukturierte Einschluss- oder Ausschlusskriterien.

Sein Team arbeitet mit Tools aus der Computerlinguistik (Natural Language Processing), um Informationen zu verarbeiten und leicht durchsuchbar zu machen. „Unsere Plattform verbindet Patienten mit Forschern und Herstellern“, erklärt Gravier.

Keith Lovell, auch bei TrialReach tätig, brachte seine Expertise aus einem ganz anderen Bereichen mit. Er war lange Zeit für Shazam tätig: eine App, mit der Konsumenten Titel gerade laufender Musikstücke erkennen. Auch hier ging es um komplexe Datenquellen und um deren Analyse. Soviel zur Theorie. In der Praxis können Patienten bei TrialReach momentan nur klinische Studien über Diabetes mit der erweiterten, innovativen Funktionalität durchsuchen. Die Erkrankung gilt aufgrund hoher Patientenzahlen als besonders lukrativ. Ansonsten bleibt die Basisversion.

MyTomorrows: Härtefallprogramme rund um die Welt

Roland Brus, CEO von MyTomorrows, hält die Teilnahme an klinischen Studien für keine ausreichende Option. „Die überwiegende Mehrheit aller Patienten kann allein aus geographischen Gründen nicht teilnehmen, weil sie nicht in der Gegend leben, in der Studien durchgeführt werden.“ Gleichzeitig kritisiert er, dass bis zur Markteinführung zwischen zwölf und 15 Jahre vergehen – „größtenteils ohne weitere Entwicklung“. Brus´ Vater starb am nicht-kleinzelligen Bronchialkarzinom, ohne dass es gelang, innovative Therapeutika versuchsweise einzusetzen. Grund genug, eine Online-Plattform zu entwickeln, über die Pharma- und Biotech-Firmen Compassionate Use-Programme im gesetzlich erlaubten Rahmen durchführen. Für Ärzte und Patienten fallen keine Kosten an, weil Firmen alle Gebühren übernehmen. Kein Wunder: „Die hier gewonnenen Daten sind für Wirkstoffentwickler extrem wertvoll“, so Brus weiter.

LoveSteve: Zugelassen hinter sieben Bergen

Alle Möglichkeiten bringen wenig, sollte ein Hersteller, wie bei Hannah, nicht bereit sein, innovative Therapeutika bereitzustellen oder Patienten in eine Studie aufzunehmen. In einigen Fällen bleiben eventuell zugelassene Präparate, die nur regional verfügbar sind. „Find Global, Treat Local“, fasst Sjaak Vink, CEO von LoveSteve.com, seine Philosophie zusammen. Steve, ein naher Bekannter von Vink aus Berlin, gelang es nicht, den vermeintlich lebensrettenden Arzneistoff trotz FDA-Zulassung zu bekommen. Wenige Wochen, bevor die EMA grünes Licht gab, starb er. Das will Vink ändern. Er sucht nach neuen Präparaten, die aktuell nur Zulassungen für bestimmte Länder haben, und macht sie weltweit verfügbar. Hinter LoveSteve.com stehen private Investoren, keine Hersteller. Die Betreiber des Portals veranschlagen für ihre Leistungen pauschal 15 Prozent des Arzneimittelwerts, um ihre Kosten zu decken.

Alle drei Portale zeigen deutlich, dass mündige Patienten – mit Unterstützung durch ihre Ärzte – heute deutlich bessere Chancen haben.

57 Wertungen (4.4 ø)

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5 Kommentare:

J. Gollwitzer (Medizinischer Laie)
J. Gollwitzer (Medizinischer Laie)

Als erstes möchte ich mich für diesen Artikel bedanken. Des weiteren greift dieser Artikel ein Thema auf, das ich persönlich als sehr wichtig erachte: Austausch unter den Patenten und Informationsbeschaffung als Patient. Letzteres ist in Deutschland nicht ohne Weiteres möglich, da viele Informationen für den “medizinischen Laien” nicht zugänglich sind. Plattformen wie MyTomorrows erleichtern die Suche. Ich werde dieses Thema auf jeden Fall weiter beobachten, da ich als Mukoviszidose Patient selbst davon “betroffen” bin.

#5 |
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Gast
Gast

Ich finde das ein schwieriges Thema. Auf der einen Seite kann so sicherlich der eine oder andere Patient einen lebensrettenden Wirkstoff erhalten. Auf der anderen Seite stehen die Patienten, die durch die Versuche (und ggf. Komplikationen/Nebenwirkungen) möglicherweise gerade in den letzten Wochen ihres Lebens auch noch an Lebensqualität verlieren. Das ist sicher etwas, wo sich jeder Patient selbst entscheiden muss. Nur frag ich mich, wer kann solche Patienten unabhängig beraten? Da gibt es so viele Interessenkonflikte- dem Patienten helfen wollen ist da halt nicht der einzige Punkt.

#4 |
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Nichtmedizinische Berufe

Wichtig ist doch dass auch die Patienten sich austauschen, umfänglich und verständlich informieren und entscheiden können. Es ist viel zu wenig publik, dass dies eine der tragenden Säulen sein kann. Sicher ist es gar nicht gewollt, dass dieses Thema so öffentlich behandelt wird, da die medizinischen Notwendigkeiten unsere Kassen in ziemliche Bedrängnisse bringen könnte.

#3 |
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Dr. med. Helma Gröschel
Dr. med. Helma Gröschel

Nicht nur Sterben in der Warteschleife – nicht umsonst gibt es Studien! Ich erinnere gerne an die Versuche, metastasiertes Mammakarzinom mit radikaler Bestrahlung und Chemotherapie zu heilen, und dann Knochenmark zu übertragen. Die Frauen starben wesentlich schneller, was aber erst am Ende der Studie eindeutig wurde. Trotzdem wurde ungeheurer Druck ausgeübt, weitere Patientinnen in diese Studie aufzunehmen.

#2 |
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Superinteressant !! Danke

#1 |
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