Orphan Drugs: One in a Million

30. Oktober 2015
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Die europäische Verordnung zu Orphan Drugs hat ein zentrales Ziel erreicht: Seit Inkrafttreten des Regelwerks gibt es tatsächlich mehr Arzneistoffe zur Therapie seltener Erkrankungen. Dahinter verbergen sich oft strategische Überlegungen pharmazeutischer Hersteller.

Erkrankungen gelten in Europa als selten, falls maximal fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Schätzungen verschiedener Patienteninitiativen zufolge leiden bundesweit zirka vier Millionen Patienten an Orphan Diseases; rund 8.000 unterschiedliche Krankheitsbilder sind mittlerweile bekannt. Für forschende Hersteller bieten Zulassungsbehörden einige Erleichterungen an, sollten sie Orphan Drugs entwickeln.

Leichter in Richtung Markt

Gewährt die Europäische Arzneimittelagentur EMA Pharmaka einen Orphan Drug-Status, sparen forschende Hersteller diverse Gebühren ganz oder teilweise ein. Unabhängig vom Patentschutz gewährt ihnen die EU nach erfolgreicher Zulassung bis zu zehn Jahre lang exklusive Vermarkungsrechte. Auch das umstrittene Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) bietet keine großen Stolpersteine. Der Zusatznutzen muss nicht quantifiziert werden, falls Firmen pro Jahr weniger als 50 Millionen Euro zulasten gesetzlicher Krankenversicherungen umsetzen. Aktuelle Zahlen zeigen, dass diese Strategie aufgeht.

Mehr und mehr Medikamente

Seit Einführung der Orphan Drug-Verordnung ist die Zahl an Zulassungen gegen Orphan Diseases rapide angestiegen – von einem Medikament im Jahr 2000 auf 15 Pharmaka in 2014. Mitte 2015 waren etwa 170 Präparate erhältlich. Wie IMS Health jetzt berichtet, verordnen Ärzte 95 Prozent aller Medikamente gegen seltene Leiden im ambulanten Bereich. Der Gesundheitsdienstleister verglich Ausgaben von September 2013 bis August 2014 (1,0 Milliarden Euro) mit dem Zeitraum September 2014 bis August 2015 (1,4 Milliarden Euro) – und fand einen 30-prozentigen Anstieg. Als Basis dienten Apothekenverkaufspreise abzüglich diverser Rabatte und Abschläge. Die Zahl abgegebener Packungen erhöhte sich von 414.000 auf 487.000, das sind plus 18 Prozent. Gemessen am Arzneimittelmarkt ist der Anteil von Orphan Drugs mit 2,7 Prozent eher gering. Ärzte verschreiben entsprechende Pharmaka primär gegen Krebs, Stoffwechselstörungen oder Lungenerkrankungen.

Krankheiten in Untergruppen zerlegt

„Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ist nicht nur aus medizinischer Sicht begrüßenswert, weil Betroffene gezielter behandelt werden können; sie ist auch politisch erwünscht, da eine zielgerichtete Therapie schneller erfolgen kann und sich Fehlbehandlungen entsprechend eher vermeiden und somit Kosten sparen lassen“, kommentiert IMS Health aktuelle Zahlen. Professor Dr. Wolf-Dieter Ludwig, Vorsitzender der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, schlug deutlich kritischere Töne an: „Die Rahmenbedingungen für die Entwicklung der Orphan Drugs – von pharmazeutischen Unternehmern seit Jahren bereits, ebenso wie die Krebsmedizin, als neues, sehr lukratives Geschäfttsfeld erkannt – sollten von Seiten der regulatorischen Behörden und der Gesundheitspolitik einer kritischen Analyse unterzogen werden.“ Ludwig kritisiert, Hersteller würden aufgrund finanzieller Anreize relativ häufige Krankheiten in Untergruppen zerlegen und „quasi scheibchenweise den begehrten Orphan-Drug-Status beantragen“. Hersteller bestreiten diese Taktik.

7 Wertungen (4.86 ø)

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1 Kommentar:

Dr. Siegfried Throm
Dr. Siegfried Throm

Zwei kurze Anmerkungen zu diesem ansonsten gut recherchierten Artikel:
Bis 50 Mio Euro Jahresumsatz gilt der Zusatznuten für ein Orphan-Medikament zwar als belegt, muss aber quantifiziert werden.
Dass relativ häufige Krankheiten in Orphan-Krankheiten zerlegt werden, ist nach den europäischen Regelungen ausgeschlossen. Hierfür gibt es kein einziges Beispiel. Dies hat vor kurzem auch der Leiter des IQWiG, Herr Prof. Windeler bestätigt.

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